Спонтанное изменение разрушительного состояния сердца замечено в новом исследовании

драгана991/iStock

Подписываясь, вы соглашаетесь с нашими Условиями использования и политикой. Вы можете отказаться от подписки в любое время.

Впервые исследование показало, что сердечный амилоидоз, смертельное заболевание сердца, можно вылечить.

Сердечный амилоидоз — это заболевание сердца, вызванное отложением аномального белка, называемого амилоидом, в ткани сердца. Отложения амилоида нарушают нормальное функционирование сердца и препятствуют его способности эффективно перекачивать кровь.

Сердечный амилоидоз неизлечим. Кроме того, его трудно диагностировать из-за большого разнообразия симптомов и сходства с другими заболеваниями сердца: большинство людей умирают в течение четырех лет после постановки диагноза.

Однако теперь ученые вселили надежду. В ходе новаторского исследования ученые наблюдали спонтанное обращение транстиретинового (TTR) амилоидоза или ATTR в сердце, вызванное амилоидными отложениями, образующимися из белка крови TTR.

В беспрецедентном случае трое мужчин, страдающих сердечной недостаточностью, вызванной накоплением амилоида, теперь не имеют симптомов.

Ученые из Университетского колледжа Лондона (UCL) при поддержке Королевской бесплатной больницы в Великобритании заметили это изменение у трех мужчин в возрасте 68, 76 и 82 лет с диагнозом кардиомиопатия ATTR (КМ).

Поиски команды начались, когда один из пациентов, 68 лет, сообщил, что его симптомы улучшаются. Это побудило их проанализировать записи 1663 пациентов с диагнозом ATTR-CM. Они обнаружили, что двое других пациентов в возрасте 76 и 82 лет сообщили об улучшении симптомов.

Команда подтвердила выздоровление пациентов с помощью анализов крови, теста с физической нагрузкой для одного из пациентов и нескольких методов визуализации, включая магнитно-резонансное сканирование сердечно-сосудистой системы (CMR), эхокардиографию и сцинтиграфию.

Сканирование CMR выявило возвращение к почти нормальной функции и структуре сердца. Они также показали, что накопление амилоида почти полностью исчезло.

В пресс-релизе ведущий автор профессор Марианна Фонтана из медицинского отдела UCL заявила: «Мы впервые увидели, что сердце может выздороветь при этом заболевании».

Когда команда провела дальнейшее расследование, они обнаружили доказательства иммунного ответа у троих мужчин. Было замечено, что антитела, являющиеся реакцией организма на борьбу с патогенами, нацелены на амилоидный белок.

Эти антитела, нацеленные на амилоид, не присутствовали у других пациентов, у которых заболевание прогрессировало. Это позволило предположить, что антитела могут быть ответственны за очистку отложений амилоида в сердце и предотвращение дальнейшего накопления.

Несмотря на то, что достижения в области медицинской визуализации привели к увеличению диагностики сердечного амилоидоза и высокоточному мониторингу, этот результат может помочь разработать методы лечения, направленные на устранение накопления амилоида.

Использование этих антител и объединение их с новыми методами подавления выработки белка TTR может изменить правила игры. Старший автор исследования профессор Джулиан Гиллмор, руководитель Центра амилоидоза UCL, возглавляет разработку одного из таких методов лечения.

Революционное исследование NTLA-2001 на людях представляет собой новую терапию генного редактирования, основанную на CRISPR/Cas9, для лечения сердечного амилоидоза.

Он вводится посредством однократной внутривенной инфузии и направлен на инактивацию гена-мишени, ответственного за выработку белка TTR в печени, что знаменует собой первое в истории использование внутривенного CRISPR/Cas9 в качестве терапевтического подхода для модификации ДНК конкретного органа.

Ранние результаты испытаний указывают на его потенциал остановить прогрессирование заболевания.

Несмотря на то, что не подтверждено, что антитела, нацеленные на амилоид, вызывают выздоровление пациентов, это революционное открытие, которое может проложить путь к разработке методов лечения сердечного амилоидоза.

Результаты опубликованы в Медицинском журнале Новой Англии.